國內(nèi)第四款CAR-T產(chǎn)品獲批，再次引燃了細(xì)胞免疫療法熱潮。事實(shí)上，盡管國內(nèi)創(chuàng)新藥整體發(fā)展相較海外仍存在差距，但在CAR-T領(lǐng)域并不存在“發(fā)展代差”。華創(chuàng)證券研報(bào)指出，對(duì)CAR-T療法的研究，新藥研發(fā)逐漸崛起的中國存在彎道超車的可能，這也是中國首次在一個(gè)新藥研發(fā)領(lǐng)域走到國際前列。
11月8日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)信息公示，合源生物遞交的CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液（曾用名：赫基侖賽）的上市申請(qǐng)已獲批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL），這是國內(nèi)首款獲批上市的用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。
合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士感嘆道：“過去的十年，是中國創(chuàng)新藥前所未有的十年，未來的十年，尤其以CGT（細(xì)胞基因治療）為代表的創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的生物制藥產(chǎn)業(yè)，一定會(huì)作為中國創(chuàng)新藥的生力軍，在國際舞臺(tái)上開創(chuàng)一片天地。合源生物就是整個(gè)行業(yè)發(fā)展的縮影，代表了前十年CGT領(lǐng)域人才逐步積累、豐滿的過程?！?/em>
從初心到夢(mèng)想
一個(gè)企業(yè)的成功，離不開掌舵者的智慧和決策力。從血液科臨床醫(yī)生、醫(yī)學(xué)博士到跨國藥企的新藥中國上市推動(dòng)者，再到本土創(chuàng)新藥企的掌門人，呂璐璐始終不忘初心，勇于探索，立志領(lǐng)跑中國原研創(chuàng)新藥的“無人區(qū)”。作為血液科醫(yī)生，她曾參與完成國內(nèi)首例臍帶血移植治療兒童白血病，并在國內(nèi)首次建立臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞分離技術(shù)；作為新藥中國上市推動(dòng)者，她曾在多家跨國制藥公司關(guān)鍵崗位任職，在格列衛(wèi)、赫賽汀、泰瑞沙和可瑞達(dá)等腫瘤治療藥物的注冊(cè)研發(fā)和市場拓展中發(fā)揮重要作用，如今，作為合源生物的領(lǐng)軍人，她帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)走通了細(xì)胞基因治療領(lǐng)域自主創(chuàng)新的道路。
在她看來，角色的轉(zhuǎn)化意味著承擔(dān)更大的責(zé)任，但信念始終如一。“1990年，我在上醫(yī)學(xué)院的時(shí)候，有八個(gè)字的醫(yī)生誓言至今都刻在骨髓里片刻不敢忘記——‘健康所系，性命相托’。我職業(yè)生涯的前11年，面對(duì)的都是白血病患者，從牙牙學(xué)語的孩童到兒孫繞膝的老人，我時(shí)刻都在想，怎么能夠竭盡所能從死神手中挽救這一條條鮮活的生命?！?/em>呂璐璐回憶道。
環(huán)境千變?nèi)f化，競爭無處不在，沒有一個(gè)企業(yè)家可以隨隨便便成功。呂璐璐表示，作為一個(gè)創(chuàng)新藥企掌舵人，光有夢(mèng)想和初心是不夠的，如何在錯(cuò)綜復(fù)雜的環(huán)境下，堅(jiān)守初心同時(shí)創(chuàng)造價(jià)值，才是關(guān)鍵。她進(jìn)一步解釋道，企業(yè)能創(chuàng)造的價(jià)值有很多種首先是藥物上市，解決病人的問題，這是社會(huì)價(jià)值；企業(yè)要生存下去，創(chuàng)造商業(yè)價(jià)值，只有這樣，才能支持后續(xù)源源不斷的創(chuàng)新研發(fā)和企業(yè)自身的戰(zhàn)略發(fā)展。作為企業(yè)家要能在堅(jiān)守初心的前提下，實(shí)現(xiàn)自己對(duì)社會(huì)、對(duì)企業(yè)的各種承諾，帶領(lǐng)企業(yè)從一個(gè)成功走向另外一個(gè)成功。這是一個(gè)從初心到夢(mèng)想的承責(zé)過程。
“作為公司的CEO，我的首個(gè)工作核心是通過創(chuàng)新研發(fā)推動(dòng)藥物的上市，助力細(xì)分領(lǐng)域技術(shù)進(jìn)步。合源的首個(gè)核心產(chǎn)品上市的首個(gè)適應(yīng)癥是針對(duì)成人急性淋巴細(xì)胞白血病，我們正在將適應(yīng)癥拓展到淋巴瘤、兒童白血病，以及非腫瘤治療領(lǐng)域。我們希望接受一針CAR-T治療后，末線病人可以獲得長期生存的機(jī)會(huì)?！眳舞磋凑f。
“聚合力，源未來”
在創(chuàng)新藥研發(fā)行業(yè)，流傳著“雙十定律”--一款創(chuàng)新藥從早期研發(fā)到成功上市，要?dú)v經(jīng)十年，耗費(fèi)十億美元，CGT領(lǐng)域以其優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)，競爭現(xiàn)狀看似更為內(nèi)卷。以CAR-T藥物為例，2017年8月，來自諾華（Novartis）的Kymriah獲批上市，成為全球第一款獲批的CAR-T藥物，開啟了全球CAR-T療法的元年。隨著越來越多新藥物的獲批上市及適應(yīng)癥的拓展，細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)處于一片火熱當(dāng)中。
很顯然，想要在一眾選手中脫穎而出并不容易，合源生物憑借著納基奧侖賽在急性淋巴細(xì)胞白血病這一適應(yīng)癥上優(yōu)異的療效和整個(gè)團(tuán)隊(duì)超強(qiáng)的執(zhí)行力，異軍突起。從2018年到2023年，合源僅僅用了5年的時(shí)間，就完成了首款核心產(chǎn)品研發(fā)、管線布局、到上市的過程。
用呂璐璐的話來說，“專業(yè)人才、院所合作、藥監(jiān)局加速審批，多方助力加上合源自己的努力，造就了合源生物的成功。正所謂‘聚合力，源未來’，通過五年時(shí)間打造的優(yōu)秀團(tuán)隊(duì)，攜手各方，我們跑出來了?！?/em>
2018年團(tuán)隊(duì)剛成立時(shí)，她一個(gè)個(gè)游說了首批40多位員工。如今，已形成300多人的團(tuán)隊(duì)中，70%的核心技術(shù)骨干人員都是從內(nèi)部培養(yǎng)，經(jīng)過數(shù)年磨合，打造了一支具備創(chuàng)新藥從研發(fā)到商業(yè)化能力閉環(huán)的核心團(tuán)隊(duì)。
和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）等國家級(jí)院所的深度合作，讓公司有機(jī)會(huì)站在“巨人的肩膀上”，通過科技積累，快速的把人才優(yōu)勢帶到產(chǎn)業(yè)端；行業(yè)內(nèi)多位科學(xué)家、臨床專家的無私幫助，為公司的產(chǎn)品策略制定與未來發(fā)展等厘清了明確的方向；國家藥品監(jiān)管部門對(duì)于“無人區(qū)”內(nèi)部標(biāo)準(zhǔn)的建立與創(chuàng)新領(lǐng)域的全力支持，更是助力合源在風(fēng)口上起舞的關(guān)鍵要素。
“團(tuán)隊(duì)和技術(shù)就是合源生物的競爭壁壘。歸根結(jié)底，都是人的因素?！?/em>呂璐璐感嘆道。
闖入下一個(gè)“無人區(qū)”
可及性和商業(yè)化是創(chuàng)新藥商業(yè)化不可避免的問題。拿到上市批件只是“萬里長征第一步”，在合源生物的規(guī)劃中，現(xiàn)有的全自主開發(fā)的生產(chǎn)工藝，賦予納基奧侖賽制備高成功率和較低成本的優(yōu)勢。未來，合源生物還將繼續(xù)將其“打磨”——讓細(xì)胞培養(yǎng)時(shí)間更短，通過放行更快。此外，基于工藝的關(guān)鍵原輔料，合源生物也在按計(jì)劃進(jìn)行逐步國產(chǎn)替代。
與此同時(shí)，合源生物正在迅速釋放產(chǎn)能，位于天津的首個(gè)商業(yè)化生產(chǎn)基地已于2021年6月份獲得《藥品生產(chǎn)許可證》，據(jù)呂璐璐透露，“目前天津的商業(yè)化生產(chǎn)基地已經(jīng)有了7000平的商業(yè)化生產(chǎn)基地，能夠匹配最大約2000份的產(chǎn)能。第二個(gè)商業(yè)化生產(chǎn)基地目前也在籌備中，未來會(huì)釋放更多的產(chǎn)能。”
此外，納基奧侖賽的出海計(jì)劃也在同步進(jìn)行中，劍指美國--這一全球最大的醫(yī)藥市場，將成為納基奧侖賽全球化的首站。2023年初，納基奧侖賽用于治療成人復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。
合源生物的發(fā)展藍(lán)圖早就繪在了呂璐璐的腦海里。在創(chuàng)立之初，她就為合源生物制定了“三部曲”：第一個(gè)階段是三到五年時(shí)間第一個(gè)產(chǎn)品上市；第二個(gè)階段是多產(chǎn)品、多管線的布局期；第三個(gè)階段是全球化、國際化拓展。
如今，合源生物已經(jīng)順利完成了第一個(gè)五年計(jì)劃，未來的五年，呂璐璐胸有成竹：“首先是首個(gè)產(chǎn)品商業(yè)價(jià)值最大化，包括臨床端建立全醫(yī)學(xué)中心，產(chǎn)品端成本要進(jìn)一步優(yōu)化，不斷提高藥物可及性，甚至納入國家醫(yī)保，以及其他適應(yīng)癥拓展和出海等，這是合源的“一”；其次，我們進(jìn)入多技術(shù)平臺(tái)、多管線的拓展期，通過第二個(gè)產(chǎn)品、第三個(gè)產(chǎn)品在未來三到五年的成功上市，支撐起更大的銷售收入，實(shí)現(xiàn)公司運(yùn)營更為良性的循環(huán)，我們也在探索實(shí)體瘤CAR-T領(lǐng)域和通用CAR-T領(lǐng)域，通過技術(shù)改進(jìn)讓產(chǎn)品進(jìn)一步提升可及性，繼而有更多患者受益；最后，我們?cè)谄叫虚_展全球化布局，包括納基奧侖賽海外的拓展以及后續(xù)管線的全球化開發(fā)，期待中國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CD19 CAR-T產(chǎn)品能夠走出國門，惠及全球患者。
“我相信，合源生物會(huì)像我們最初規(guī)劃的那樣，成為一家總部在中國，面向全球的創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)的生物醫(yī)藥企業(yè)。” 呂璐璐說。
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